Aktuelle Studien

Aktive Arzneimittelstudien für Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose

ADORE Studie (https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05178810)

Die multizentrische, randomisierte, doppeltblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie untersucht die Sicherheit und Wirksamkeit des Prüfpräparats FAB122 bei der Amyotrophen Lateralsklerose (ALS). 

Bei FAB122 handelt es sich um eine orale Darreichungsform von Edaravone. Sein Wirkmechanismus beruht auf einer Reduzierung von oxidativem Stress auf zellulärer Ebene. Es wird angenommen, dass dieser eine zentrale Rolle beim Absterben der motorischen Nervenzellen und der fortschreitenden Lähmungen bei der ALS spielt.

Nach einem Zufallsprinzip erhalten die Teilnehmer:innen im Verhältnis 2:1 entweder das Placebo oder das Prüfpräparat FAB122. Die Behandlungsdauer beträgt 72 Wochen. Nach Abschluss der Studie kann optional an einer Verlängerungsstudie („open-label extension period“) teilgenommen werden, in der alle Teilnehmer FAB122 erhalten.

Das Studienmedikament (sowohl das Placebo als auch FAB122) wird in Einzeldosisbeuteln bereitgestellt, in Wasser aufgelöst und täglich oral eingenommen.

Nach gegebener Einwilligungserklärung und Überprüfung der Ein- und Ausschlusskriterien finden während des Studienverlaufs mehrere Vorstellungstermine im Krankenhaus sowie monatliche Telefontermine statt.

 

HIMALAYA Studie (https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05237284)

In dieser multizentrischen, randomisierten, doppeltblinden, placebokontrollierten Phase-2-Studie wird die Sicherheit und Wirksamkeit des Prüfpräparats SAR443820 bei der ALS untersucht.

SAR443820 ist ein selektiver, reversibler RIPK1-Hemmer. Die Rezeptor-interagierende Serin/Threonin-Proteinkinase 1 (RIPK1) ist ein Enzym, das eine regulierende Funktion im Entzündungsprozess und beim programmierten Zelltod hat. Vorstudien in Tiermodellen konnten zeigen, dass eine Hemmung von RIPK1 vor einem vorzeitigen Zelltod schützt. Zugleich konnte eine erhöhte Aktivität von RIPK1 bei der ALS nachgewiesen werden und scheint bei deren Zelluntergang eine zentrale Rolle zu spielen. 

Die Studie besteht aus zwei Teilen: im doppeltblinden Teil A erhalten die Teilnehmer:innen nach einem Zufallsprinzip im Verhältnis 2:1 entweder das Placebo oder das Prüfpräparat für 24 Wochen. Im anschließenden Teil B („open-label extension period“) erhalten alle Teilnehmer:innen das Prüfpräparat SAR443820 für weitere 80 Wochen mit einer anschließenden 2-wöchigen Nachbehandlungsphase.

Das Studienmedikament (sowohl Placebo als auch SAE443820) wird zweimal täglich in Tablettenform eingenommen.

Nach gegebener Einwilligungserklärung und Überprüfung der Ein- und Ausschlusskriterien finden während des Studienverlaufs mehrere Vorstellungstermine im Krankenhaus sowie regelmäßige Telefontermine statt.

 

PHOENIX Studie (https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05021536)

Bei der PHOENIX-Studie handelt es sich um eine multizentrische, randomisierte, doppeltblinde und placebokontrollierte Phase-3-Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit des Prüfpräparats AMX0035 bei der ALS.

AMX0035 ist ein Kombinationspräparat aus den Bestandteilen Natriumphenylbutyrat und Taurursodiol. In experimentellen Studien konnte die Kombination ein Absterben von Neuronen durch Schutz zellulärer Bestandteile (endoplasmatisches Retikulum) und der zellulären Energieversorgung (Funktion der Mitochondrien) verhindern. Klinische Vorstudien (CENTAUR-Studie und AMX3500-Studie) konnten bereits eine signifikante Krankheitsverlangsamung bei der ALS nachweisen.

Teilnehmer:innen werden nach einem Zufallsprinzip im Verhältnis 3:2 entweder das Placebo oder das Prüfpräparat AMX0035 erhalten. Die Behandlungsdauer beträgt 48 Wochen.

Das Studienmedikament (Placebo und AMX0035) wird in den ersten 14 bis 21 Tagen einmal täglich in oraler, wasserlöslicher Form eingenommen. Bei guter Verträglichkeit kann die Dosis auf eine zweimalige Einnahme täglich für die restliche Studiendauer erhöht werden.

Nach gegebener Einwilligungserklärung und Überprüfung der Ein- und Ausschlusskriterien finden während des Studienverlaufs mehrere Vorstellungstermine im Krankenhaus sowie monatliche Telefontermine statt.

 

Arzneimittelstudien mit abgeschlossener Rekrutierung für Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose:

ROCK-ALS (https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03792490?term=ROCK&draw=2&rank=1)

TUDCA-ALS (https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03800524?term=TUDCA&draw=2&rank=2)

REFALS (https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03505021)

LIPCAL (https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02306590)

 

Registerstudien im Bereich Spinale Muskelatrophie und Amyotrophe Lateralsklerose

SMArtCARE (https://www.smartcare.de/)

MND-Net (https://www.mnd-als.de)

DZNE BrainBank (https://www.dzne.de/forschung/brain-bank/)

DZNE Describe Register (https://www.dzne.de/forschung/studien/klinische-studien/describe/describe-ftd/)

 
Weitere Biomarker- und Beobachtungsstudien
Bitte sprechen Sie uns hierzu in der Sprechstunde an
 
 
Bei Interesse oder Teilnahmewunsch sprechen Sie uns bitte an.