Tyrosinkinaseinhibitor Masitinib bei sporadischer ALS

Tyrosinkinaseinhibitor Masitinib bei sporadischer ALS

Masitinib ist ein oral verfügbarer Protein-Tyrosinkinaseinhibitor, der u.a. C-KIT, PDGFR und FGFR3 inhibiert. Er zeigt zusätzlich leichte Inhibition von ABL und C-FMS. Dieser Tyrosinkinaseinhibitor, der von der Firma AB SCIENCE in Frankreich vermarktet wird, wurde kürzlich in einer Phase 2-Studie bei Patienten mit ALS getestet. Die Ergebnisse, die erstmals in der Öffentlichkeit auf dem ENCALS-Meeting in Ljubljana im Mai 2017 vorgestellt wurden, klingen vielversprechend. In einer 48-wöchigen Studie gegen Placebo zeigte sich in der Gruppe von 4,5 mg/kg Körpergewicht/Tag eine um ca. 3 Punkte geringere Verschlechterung im ALSFRS-R sowie eine signifikante geringere Verschlechterung der Lebensqualität im ALSAQ40-Bogen im Vergleich zur Placebogruppe. Ebenso kam es zu einer signifikanten Verlangsamung der Verschlechterung der Vitalkapazität. Es zeigten sich bisher wohl keine relevanten Unterschiede bezüglich des Überlebens. Es waren etwas mehr AE’s und SAE’s in der Behandlungsgruppe nachweisbar, die sich auf die Laborsafety-Parameter, den Respirationstrakt und neurologische Beschwerden konzentrierten. Die Therapie war als add-on zu der Riluzolbehandlung erfolgt. Masitinib hat den sogenannten orphan-drug-Status durch die FDA und die Europäische Arzneimittelkommission EMA erhalten. Bei der EMA wurde eine sogenannte konditionale Marketingstrategie im September 2016 beantragt. Aktuell wird eine weitere Bestätigungsstudie geplant, welche Ende 2017 auch in Deutschland beginnen soll.

Somit könnte Masatinib eine weitere vielversprechende Therapieoption für die sporadische ALS darstellen. Allerdings sind diese Daten noch mit Vorsicht zu genießen, da bisher noch nicht in einer wissenschaftlichen Zeitschrift publiziert und somit auch noch nicht entsprechend internationalen Standards bewertet wurde.