Edaravone

Edaravone für ALS in USA zugelassen

Die FDA hat am 05.05.2017 Edavarone für die Behandlung der Amyotrophe Lateralsklerose zugelassen. Diese Zulassung gilt aktuell nur für die USA. Die entsprechenden europäischen oder deutschen Behörden haben bisher noch kein Urteil gefällt.

Edaravone ist in Japan bereits zur Behandlung der Amyotrophen Lateralsklerose zugelassen. Es ist ein Medikament, was über intravenöse Infusionen gegeben werden muss. Dies beinhaltet Therapiezyklen 14-tägig jeden Tag Infusion, danach 14 Tage Pause, die sich immer wieder wiederholen. Das Medikament wird im Wesentlichen gut vertragen. Der Wirkmechanismus von Edaravone ist nicht verstanden. Man geht aktuell von einer sogenannten antioxidativen Wirkung aus.

Es gibt aktuell 3 Studien an Patienten zu diesem Medikament, welche alle in Japan durchgeführt wurden. Dies heißt allerdings auch, dass sich die Wirksamkeit in einer mitteleuropäischen Patientenkohorte gegebenenfalls anders verhalten kann.

Bisher ist erst eine Studie davon der Öffentlichkeit vollkommen zugänglich (publiziert). Bei dieser in 2015 publizierte Studie handelt es sich um eine Placebo-kontrollierte randomisierte Studie (klassische Zulassungsstudie), die zu keinem positiven Effekt der ALS kommt. Die Autoren schlussfolgerten damals, dass es keine Indikation zur Therapie für ALS rechtfertigt. Nun sind zwei Folgestudien aufgelegt worden, die bestimmte Subpopulationen von ALS-Erkrankten eingeschlossen haben. Beide sind bisher der Öffentlichkeit noch nicht in vollem Umfang zugänglich, der FDA im Rahmen des Zulassungsverfahrens wahrscheinlich schon.

Eine der Studien beschäftigt sich mit fortgeschrittenen ALS-Patienten. Dort konnte keine Überlegenheit im Vergleich zum Placebo nachgewiesen werden. Allerdings in der zweiten Studien, in der nur ganz definierte ALS-Patienten eingeschlossen werden durften (noch nicht schwer betroffene, die Atmung musste noch fast voll in Ordnung sein, Krankheitsdauer nicht mehr als 2 Jahre) zeigte im Vergleich zu den Placebo-Kontrollen eine Verlangsamung des Fortschreitens.

Diese Daten reichten der FDA aus, um dem Medikament einen sogenannten Orphan-Drug-Status zu geben und die Zulassung auf dem amerikanischen Markt zu empfehlen. Ob die Daten auch auf Mitteleuropäer 1:1 übertragbar sind und wie es sich verhält, wenn die Patienten alle auch Riluzol zusätzlich nehmen (dies war in der japanischen Kohorte nicht so) ist ungeklärt und somit könnte es ein vielversprechender medikamentöser Ansatz sein, deren Details im Verlauf die europäischen und deutschen Zulassungsbehörden noch klären müssen.